日本新薬国産初のアンチセンス核酸医薬ビルテプソの承認取得と、米国での自社販売開始
- 概要
- 2020年3月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤"ビルテプソ"が国内で承認され、同年8月12日に米食品医薬品局の迅速承認を得た。日本新薬は情報収集の拠点であった米国子会社NS Pharmaを販売会社へ作り替え、8月19日から米国で自社販売を始めた。同社にとって初めての海外自社販売品目となった。
- 背景
- 核酸医薬の研究は1990年代後半に始まり、技術的な壁から一度は社内で撤退の話も出た。国立精神・神経医療研究センターから声がかかり2009年に共同研究へ入ったことで開発が動き、国産初のアンチセンス核酸医薬に結実した。米国の拠点NS Pharmaは1999年設立で、販売の機能を持っていなかった。
- 内容
- 2019年5月の第六次5ヵ年中期経営計画は米国事業の項に 『NS-065/NCNP-01の発売に備え、販売体制の構築』 を掲げた。ニュージャージー州パラマスのNS Pharmaに医薬情報担当者とメディカル・アフェアーズ担当者を置き、専門の医療機関・患者団体・保険者に直接向き合う体制を敷いた。
- 含意
- 2024年度のビルテプソ売上は米国171億1,700万円と国内46億6,400万円の3.7倍に達した。一方、迅速な承認の条件であった国際共同第Ⅲ相試験RACER53は2024年5月に主要評価項目を達成できず、米国での扱いは当局との協議に委ねられている。
筆者の見解
相手が数えられるなら、自分で立てる
セレキシパグでは日本以外の全世界を渡した会社が、ビルテプソでは米国に自社の人員を置いて売った。同じ難病領域で正反対の届け方を選べたのは、届け先の輪郭が違ったからだとみられる。エクソン53の変異を持つ患者は、専門の医療機関と患者団体、保険者という数えられる相手に集約される。広い営業網を持たない中堅でも、相手が数えられるなら自分で立てる——2024年度に米国売上が国内の3.7倍へ届いた事実は、その読みが外れていなかったことを示している。
ただ、自ら売る足場の下は揺れている。承認の条件だったRACER53試験は主要評価項目を達成できず、後続試験のプロトコルを提出した段階で、米国での扱いはなお当局との協議に委ねられている。保険適用の更新審査が厳しくなり、投与から外れた患者も出た。先に承認を取り、あとから検証する制度に乗って早く届けた分だけ、届けた後の証明が重く残る。1990年代後半に一度は畳まれかけた研究の帰結は、なお確定していないといえる。
Yutaka Sugiura, 2026年7月
同じ問いに直面した会社
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