ビルテプソの米国直販開始（2020年・日本新薬の決断）

何をなぜ決めたか：国産初のアンチセンス核酸医薬の承認取得と、提携に頼らない自社販売

概要

2020年3月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤"ビルテプソ"が国内で承認され、同年8月12日に米食品医薬品局の迅速承認を得た。日本新薬は情報収集の拠点であった米国子会社NS Pharmaを販売会社へ作り替え、8月19日から米国で自社販売を開始した。同社にとって初めての海外自社販売品目となった。

背景

核酸医薬の研究は1990年代後半に始まり、技術的な壁から一度は社内で撤退の話も出た。国立精神・神経医療研究センターから声がかかり2009年に共同研究へ入ったことで開発が動き、国産初のアンチセンス核酸医薬に結実した。米国の拠点NS Pharmaは1999年設立で、販売の機能を持っていなかった。

内容

2019年5月の第六次5ヵ年中期経営計画は米国事業の項に『NS-065/NCNP-01の発売に備え、販売体制の構築』を掲げた。ニュージャージー州パラマスのNS Pharmaに医薬情報担当者とメディカル・アフェアーズ担当者を置き、専門の医療機関・患者団体・保険者に直接向き合う体制を構築した。

含意

2024年度のビルテプソ売上は米国171億1,700万円と国内46億6,400万円の3.7倍に達した。一方、迅速な承認の条件であった国際共同第Ⅲ相試験RACER53は2024年5月に主要評価項目を達成できず、米国での扱いは当局との協議に委ねられている。